애비디티 바이오, 듀센형 근이영양증 치료제 1년 임상서 효과 입증

애비디티 바이오사이언스(NASDAQ:RNA)가 수요일 듀센형 근이영양증(DMD) 치료를 위한 EXPLORE44와 EXPLORE44-OLE 임상시험에서 델조타를 1년간 지속 투여한 환자들의 새로운 데이터를 공개했다.

DMD는 출생 시부터 디스트로핀 단백질이 결핍되어 매우 어린 나이에 시작되는 진행성 근육 손상과 약화를 특징으로 하는 희귀 유전질환이다.

이번 데이터는 여러 기능적 지표에서 기준치와 자연 경과 대비 질병 진행이 역전되고 개선되었음을 보여줬다.

델조타는 골격근과 심장 조직에 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)를 전달하여 디스트로핀 mRNA의 엑손 44를 특이적으로 건너뛰고 기능성 준전장 디스트로핀 생성을 가능하게 하도록 설계되었다.

준전장 디스트로핀은 주요 기능 도메인을 유지하며 DMD44 환자들에게 향상된 근육 보호 효과를 제공할 수 있다.

주요 데이터

델조타로 치료받은 시험 참가자들은 정상의 약 25% 수준으로 디스트로핀 생산이 통계적으로 유의하게 증가했으며, 총 디스트로핀은 정상의 최대 58%까지 회복되었다.

크레아틴 키나아제(CK) 수치는 기준치 대비 80% 이상 급격히 감소했으며, 최대 16개월간의 평가 기간 동안 정상에 가까운 수준으로 유지되었다. 또한 참가자의 50%가 1년 치료 후 정상 범위의 CK 수치를 보였다.

EXPLORE44의 델조타 치료군에서 시작하여 EXPLORE44-OLE에 계속 참여한 총 17명의 참가자(보행 가능 12명, 보행 불가능 5명)가 약 1년간 추적 관찰되었다.

DMD44 자연 경과(PRO-DMD-01)와 비교한 델조타 치료 참가자들의 통합 투여 코호트의 기능 데이터는 다음과 같은 개선을 보여줬다:

4단 계단 오르기(4SC)는 기준치 대비 2.1초 개선되었다. 반면 자연 경과군은 기준치 대비 2.7초 악화되었다.

10미터 걷기/달리기 검사(10mWRT)는 기준치 대비 0.7초 개선된 반면, 자연 경과군은 1.5초 악화되었다.

바닥에서 일어나는 시간(TTR)은 기준치 대비 3.2초 개선되었으며, 자연 경과군은 1.6초 악화되었다.

북스타 보행 평가(NSAA)는 안정적으로 유지되었다. 자연 경과군은 기준치 대비 2.4점 하락했다.

상지 기능 수행(PUL2)은 기준치 대비 1.5점 개선되었다. 반면 자연 경과군은 기준치 대비 0.7점 하락했다. 보행 가능 및 불가능 참가자 모두에서 유사한 PUL 개선이 관찰되었다.

EXPLORE44-OLE 시험의 모든 참가자에서 안전성이 평가되었으며, 델조타는 계속해서 양호한 장기 안전성과 내약성 프로필을 보여주었다.

애비디티는 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 판매 허가 신청을 제출할 계획이다.

주가 동향

RNA 주식은 수요일 마지막 거래에서 0.58% 상승한 46.89달러를 기록했다.