로켓파마슈티컬스, FDA 유전자치료제 신청 수리에 주가 탄력

미국 식품의약국(FDA)이 로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc.)(NASDAQ:RCKT)가 제출한 중증 백혈구부착결핍증-I(LAD-I) 치료용 유전자치료제 '크레슬라디'(marnetegragene autotemcel, marne-cel)의 생물학적제제 허가신청(BLA) 재심사를 수리했다.

LAD-I는 재발성 및 치명적 감염에 취약한 희귀 유전성 면역질환으로, 동종 조혈모세포 이식을 받지 않으면 대부분 유년기에 사망하는 것으로 알려져 있다.

FDA는 처방의약품 사용자수수료법(PDUFA) 기한을 2026년 3월 28일로 정했다.

이번 BLA는 크레슬라디의 글로벌 1/2상 임상시험에서 확보한 긍정적인 임상 효능 및 안전성 데이터를 근거로 제출됐다. 임상시험 결과에 따르면 투여 후 12개월 및 전체 추적 기간 동안 전체 생존율이 100%를 기록했다.

모든 1차 및 2차 평가변수가 충족됐으며, 치료 관련 중대한 이상반응 없이 모든 환자에서 내약성이 우수했다. 데이터 분석 결과 치료 전과 비교해 중대한 감염 발생이 크게 감소했고, 피부 병변 개선과 상처 치유 능력 회복도 확인됐다.

크레슬라디가 승인될 경우 로켓파마는 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 받을 자격이 있다.

윌리엄블레어는 화요일 보고서를 통해 "이전에 우선심사를 확보하고 강력한 지속성을 입증한 프로그램에 대한 모멘텀이 재확립됐다는 점에서 크레슬라디 수리를 긍정적으로 평가한다. 이전의 CMC 관련 우려사항이 해소된 만큼 낙관적인 전망을 유지한다"고 밝혔다.

사미 코윈 애널리스트는 2026년 3분기 출시를 예상하며, 2031년 최대 매출을 2억9400만 달러로 전망했다.

코윈 애널리스트는 "다만 회사가 후기 단계 AAV 파이프라인에 자원을 더 집중할 계획이라고 밝힌 만큼, 크레슬라디의 상용화 노력은 제한적일 수 있다"고 덧붙였다.