악투루스 흡입형 치료제, 폐기능 개선 효과 미미...임상 결과 엇갈려

악투루스 테라퓨틱스 홀딩스(NASDAQ:ARCT)가 낭포성 섬유증 치료를 위한 흡입형 mRNA 치료제 'ARCT-032'의 진행 중인 2상 임상시험 중간 결과를 발표한 후 주가가 하락했다.
2차 코호트에서 1등급 낭포성 섬유증 성인 환자 6명이 28일 동안 매일 10mg 용량의 ARCT-032를 흡입했다. 치료제는 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했다.
1상 단회 투여 연구에서 확인된 치료 관련 이상반응이 일부 참가자에서 처음 몇 회 투여 시 관찰되었으나, 투여를 지속하면서 사라졌다. 투여 기간 종료 후 한 참가자에서 중대한 이상반응이 발생했다.
데이터 모니터링 위원회는 이 중대한 이상반응이 ARCT-032와 관련이 있다는 명확한 증거를 찾지 못했으며, 연구 진행을 승인했다.
현재 진행 중인 3차 확장 코호트는 최대 6명의 피험자를 등록하여 15mg 용량에서의 용량 증가 반응을 확인하고 ARCT-032의 전반적인 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다.
1일차부터 28일차까지의 FEV₁.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................