사노피, 유전성 질환 치료제 효능 기존 치료법 대비 우수성 입증

사노피(NASDAQ:SNY)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 폐기종 치료제 에프도랄프린 알파(efdoralprin alfa, SAR447537, 구 INBRX-101)의 2상 임상시험 'ElevAATe' 결과를 공개했다.

AATD는 체내에서 보호 단백질인 알파-1 항트립신(AAT)이 충분히 생성되지 않아 폐포(폐의 공기주머니)가 파괴되면서 폐기종이 발생하는 질환이다.

이 유전성 질환은 호중구 엘라스타아제와 같은 효소가 축적되어 폐를 손상시키며, 호흡 곤란과 만성 기침 등의 증상을 유발한다.

임상시험 결과에 따르면 에프도랄프린 알파는 3주 또는 4주 간격 투여 시 모든 1차 및 주요 2차 평가지표를 충족했다.

에프도랄프린 알파는 재조합 인간 알파-1 항트립신(AAT)-Fc 융합 단백질 치료제다.

32주차 평가에서 기능성 AAT(fAAT) 수치가 주 1회 혈장 유래 보충요법 대비 통계적으로 유의미한 증가를 보이며 정상 범위 내로 회복됐다.

또한 주요 2차 평가지표에서도 3주 및 4주 간격 투여 모두 fAAT 평균 농도의 우수한 증가와 정상 범위 하한선 이상 유지 일수 비율이 더 높은 것으로 나타났다.

재조합 에프도랄프린 알파는 혈장 유래 치료제와 유사한 부작용 프로필을 보이며 내약성이 우수했다.

사노피는 ElevAATe OLE 2상 연구를 통해 추가 안전성 평가를 진행할 예정이다.

사노피는 향후 의학회의에서 이번 데이터를 발표하고 글로벌 규제당국과 후속 단계에 대해 논의할 계획이다.

주가 동향: 수요일 마지막 거래에서 사노피 주가는 1.35% 상승한 50.33달러를 기록했다.