바이오젠, 새로운 살라너센 임상시험으로 증상 전 척수성 근위축증 전략 추진

바이오젠 (BIIB)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요
바이오젠의 이번 3상 임상시험은 공식 명칭이 "유전적으로 진단된 척수성 근위축증을 가진 치료 경험이 없는 무증상 영아를 대상으로 척수강 내 투여되는 살라너센(BIIB115)의 다회 용량의 효능 및 안전성을 평가하는 공개 라벨 연구"로, 증상이 나타나기 전 척수성 근위축증(SMA) 환아를 치료하면 질병 영향을 예방하거나 줄일 수 있는지 확인하는 것을 목표로 한다. 이 시험은 유전자 검사로 확인된 영아에서 살라너센의 조기 사용이 앉기 및 걷기와 같은 주요 운동 이정표를 개선하는지에 초점을 맞추고 있으며, SMA 치료 환경을 재편하는 데 잠재적으로 중요한 단계가 될 수 있다.

중재/치료
이 연구는 뇌와 척수 주변 체액에 직접 전달되는 약물인 살라너센(BIIB115)을 시험한다. 이 약물은 SMA 환자에게 부족한 필수 단백질 생산을 촉진하여 신경과 근육이 더 잘 작동하도록 설계되었다. 등록된 모든 영아는 수년에 걸쳐 반복 투여되는 살라너센을 받으며, 조기의 지속적인 치료가 무증상 상태를 유지하거나 SMA의 중증도를 제한할 수 있는지 확인한다.

연구 설계
이것은 중재적 단일군 연구로, 모든 참가자가 동일한 치료를 받으며 위약이나 비교군이 없다. 공개 라벨 방식이므로 의사와 가족은 아이가 살라너센을 투여받고 있음을 알고 있다. 주요 목적은 치료로, 유전자 검사에서 SMA가 확인되었지만 아직 증상이 없는 매우 어린 아이들에서 약물이 얼마나 잘 작동하고 얼마나 안전한지 추적하는 것이다.

연구 일정
이 연구는 "아직 모집 중이 아님"으로 등재되어 있으며, 2025년 10월 24일 초기 제출일과 연계된 시작 준비가 진행 중이어서 바이오젠이 여전히 시험 장소와 절차를 설정하고 있음을 나타낸다. 1차 완료는 앉기 및 걷기와 같은 초기 운동 이정표에 대한 충분한 데이터가 수집되면 이루어지며, 이는 규제 및 임상 결정에 핵심이 될 것이다. 첫 투여 후 수년 후로 예상되는 전체 완료는 장기 안전성과 효과 지속성을 다룰 것이다. 2026년 1월 9일 최신 업데이트는 프로토콜이 활성 상태이며 개선되고 있음을 보여주며, 이는 이 프로그램이 바이오젠의 현재 전략적 우선순위로 남아 있다는 중요한 지표다.

시장 영향
투자자들에게 이 무증상 SMA 시험은 바이오젠의 신경근육 프랜차이즈를 기존 치료제 스핀라자를 넘어 확장하고, 가시적 손상이 발생하기 전 영아를 대상으로 함으로써 회사를 조기 개입 의학 분야로 더욱 밀어붙인다. 여기서 성공하면 노바티스의 유전자 치료제 및 로슈의 경구 옵션을 포함한 경쟁 SMA 치료제에 대해 바이오젠의 경쟁적 지위를 강화할 수 있다. 초기 데이터가 결국 강력한 운동 결과와 수용 가능한 안전성을 보여준다면, 이는 프리미엄 가격 책정, 더 긴 치료 기간, 선별된 신생아 집단에서의 더 깊은 침투를 지원할 수 있으며, 이 모두는 장기 수익 가시성을 뒷받침한다. 반대로 모집 지연, 예상보다 약한 결과 또는 안전성 우려는 특히 투자자들이 레거시 제품 및 알츠하이머 변동성을 넘어 바이오젠의 다각화 및 수익 안정화 능력에 집중하고 있는 상황에서 심리를 약화시킬 수 있다. 연구가 아직 모집 중이 아니고 효능 데이터가 없는 상황에서 단기 주가 영향은 미미할 것으로 보이지만, 지속적인 진전은 고가치 희귀질환 카테고리에서 중기 성장 옵션으로 면밀히 관찰될 것이다.

이 연구는 현재 설정 및 업데이트 단계에 있으며, 진행 중인 정보와 향후 결과는 ClinicalTrials 포털을 통해 제공될 예정이다.

(BIIB)의 잠재력에 대해 더 알아보려면 바이오젠 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.