사렙타 유전자치료제 두번째 사망자 발생에 주가 40% 폭락

사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)가 자사의 듀센형 근이영양증(DMD) 유전자치료제 엘레비디스의 안전성 업데이트 발표 후 월요일 장전거래에서 주가가 약 30% 급락했다.
주요 내용
사렙타는 일요일 듀센형 근이영양증 환자를 위한 유일한 승인 유전자치료제인 엘레비디스(델란디스트로젠 목세파르보벡-록)의 안전성 업데이트와 보행불능 환자에 대한 안전성 프로필 강화 조치를 발표했다.
이번 조치는 급성 간부전으로 인한 두 번째 사망 사례가 보고된 후 이뤄졌다.
사렙타는 지난 3월에도 엘레비디스 치료 후 급성 간부전으로 인한 환자 사망 사례를 보고한 바 있다.
현재까지 발생한 급성 간부전 사례는 모두 보행이 불가능한 듀센형 근이영양증 환자들에게서 발생했다.
사렙타와 로슈(OTC:RHHBY)는 4월에 여러 임상시험을 일시 중단했다.
1분기 실적 발표에서 사렙타는 2025년 총 제품 매출 가이던스를 29억-31억 달러에서 23억-26억 달러로 하향 조정했다.
윌리엄블레어는 가이던스 하향 조정이 주로 엘레비디스.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................