화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 `게임체인저` 가능성

화이자가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

화이자는 현재 '포다디스트로진 모바파르보벡(PF-06939926) 투여 후 초기 듀센형 근이영양증 남성 환자의 안전성과 디스트로핀 발현을 평가하기 위한 다기관 단일군 2상 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 현재 치료 옵션이 제한적인 중증 근육 퇴행성 질환인 듀센형 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 유전자 치료 후 안전성과 디스트로핀 발현을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료법은 PF-06939926으로 알려진 유전자 치료제로, 환자의 디스트로핀 생성을 증가시키도록 설계됐다. 이 치료제는 초기 DMD 환자들을 대상으로 단일 정맥 주입 방식으로 투여된다.

이 연구는 무작위 배정이나 눈가림 없이 치료를 주요 목적으로 하는 중재적 단일군 설계로 진행된다. 약 10명의 참가자가 유전자 치료를 받게 되며, 이들의 진행 상황은 5년 동안 모니터링될 예정이다.

연구는 2022년 8월 8일에 시작됐으며, 1차 완료는 2025년 7월 8일로 예상된다. 이 일정은 데이터 수집과 분석, 이후 규제 검토와 잠재적 시장 진입에 영향을 미치는 중요한 시점이다.

이번 연구 업데이트는 화이자의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과가 나올 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고 화이자가 DMD 치료 분야의 선도 기업으로 자리매김할 수 있기 때문이다. 또한 이 연구의 진전은 효능과 안전성에 대한 새로운 기준을 제시할 수 있어 유전자 치료 분야의 경쟁사들에도 영향을 미칠 것으로 예상된다.

현재 이 연구는 활발히 진행 중이나 추가 참여자 모집은 하지 않고 있다.