리젠엑스바이오(REGENXBIO Inc.)(NASDAQ:RGNX) 주가가 월요일 상승세를 보이고 있다. 이는 회사가 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 임상시험에서 중요한 진전을 이뤘기 때문이다. 주요 내용 리젠엑스바이오는 듀센형 근이영양증 치료를 위해 개발 중인 유전자 치료제 'RGX-202'의 임상시험에서 첫 환자 투여를 완료했다고 발표했다. 또한 회사는 1/2상 임상시험 결과가 긍정적이었다고 밝혔다. 구체적으로, 1차 용량과 2차 용량을 투여받은 모든 환자들에서 각각 12개월과 9개월 시점에 기능 개선이 관찰됐다. 두 용량 수준 모두에서 심각한 부작용 없이 양호한 안전성 프로필이 확인됐다. 리젠엑스바이오의 커런 심슨(Curran M. Simpson) 대표이사는 "우리의 데이터는 RGX-202가 듀센 환자들의 결과를 개선하고 이 파괴적인 질병의 궤적을 변화시킬 수 있다는 증거를 제공한다"며 "우리의 새로운 마이크로디스트로핀의 일관되고 강력한 발현이 중요한 임상적 이점으로 이어지고 있다"고 ...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................