다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)(나스닥: DYN)가 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료제 DYNE-101의 임상 1/2상 ACHIEVE 시험 등록 계획을 수정했다고 발표하면서 주가가 하락했다. 이번 임상시험의 주요 평가지표는 위약 대비 6개월 시점의 중지 근긴장증 개선도로, 이는 비디오 손 개방 시간(vHOT)으로 측정된다. 비디오 손 개방 시간(vHOT)은 손 기능과 근긴장증(자발적 수축 후 골격근의 지연된 이완)을 측정하는 지표다. 2차 평가지표로는 위약 대비 6개월 시점의 복합 대체 스플라이싱 지수(CASI-22)를 통한 스플라이싱 변화, 정량적 근력 검사(QMT)를 통한 근력, 10미터 걷기/달리기 검사(10MWR), 5회 앉았다 일어서기 검사(5xSTS), 그리고 환자 보고 결과 지표인 근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 등이 포함된다. 이번 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 이들은 3:1 비율로 DYNE-101 6.8mg/kg를 8주마.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................