FDA, 울트라제닉스 유전자치료제 승인 보류...증권가 `영향 제한적` 평가

미국 식품의약국(FDA)이 울트라제닉스 파마슈티컬(나스닥: RARE)의 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 치료용 유전자치료제 UX111(ABO-102)에 대한 생물의약품허가신청(BLA)을 승인 보류했다.
FDA는 승인보류서한(CRL)을 통해 최근 완료된 제조시설 실사 과정에서 발견된 화학·제조·품질관리(CMC) 관련 추가 정보와 개선사항을 요구했다.
울트라제닉스는 이번 지적사항이 제품 품질과 직접적인 관련이 없는 시설 및 공정 관련 사항으로, 충분히 해결 가능하다고 밝혔다.
회사는 향후 수개월 내 FDA와 협력하여 지적사항을 해결할 계획이다. 문제가 해결되면 BLA를 재신청할 예정이며, 재신청 후 6개월의 심사기간이 소요될 것으로 예상된다.
FDA는 임상데이터 패키지나 임상시험 실사와 관련된 문제는 지적하지 않았으며, 재신청 시 현재 환자들의 최신 임상데이터를 포함할 것을 요청했다.
윌리엄블레어는 이번 승인보류를 회사에 대한 또 하나의 불운한 차질로 평가했다. 다만 "UX111의 매출이.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................