아이오니스 제약, FDA 획기적 치료제 지정으로 희귀 신경질환 치료제 개발 가속화

아이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals Inc., NASDAQ:IONS)의 앤젤만 증후군(AS) 치료제 ION582가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다.

이번 지정은 1/2상 HALOS 임상시험에서 의사소통, 인지기능, 운동기능에서 유의미한 임상적 개선과 함께 양호한 안전성 데이터를 보여준 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

획기적 치료제 지정은 중증 질환 치료제의 심사 기간을 단축하기 위한 제도다. ION582는 기존 치료법 대비 상당한 개선 가능성을 보여줬다. 아이오니스는 올해 초 글로벌 3상 REVEAL 임상시험을 시작했으며, 2026년까지 앤젤만 증후군 환자 아동과 성인을 등록할 예정이다.

윌리엄블레어의 마일스 민터 애널리스트는 이번 획기적 치료제 지정이 아이오니스의 신경학 부문에서 중요한 성과라고 평가했다. 특히 앤젤만 증후군 환자의 의사소통 평가가 어려운 점을 감안할 때 HALOS 데이터가 규제 당국을 인상깊게 했다고 설명했다.

경쟁 구도에서 ION582는 현재 아스파이어 임상시험 환자 모집을 완료한 울트라제닉스 제약(Ultragenyx Pharmaceutical, NASDAQ:RARE)의 아파주너센(GTX-102)을 바짝 추격하고 있다.