아이오니스 제약, 희귀 신경질환 치료제 임상서 `전례없는 결과` 공개

아이오니스 제약(NASDAQ:IONS)이 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 질간어센 치료제의 핵심 임상시험 결과를 월요일 공개했다. 알렉산더병은 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경질환이다.
이 신경질환은 GFAP 유전자의 돌연변이로 인해 신경섬유를 보호하는 수초를 파괴한다.
질간어센 50mg은 61주차에 실시한 10미터 보행검사(10MWT)에서 대조군 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미있는 보행속도 안정화를 보여주었다(평균 차이 33.3%, p=0.0412). 또한 안전성과 내약성도 양호했다.
질간어센은 주요 2차 평가지표에서도 일관된 효과를 보여주었다.
이번 데이터는 알렉산더병에서 질병 조절 효과를 보여준 최초의 치료제 연구 사례가 됐다.
질간어센은 주요 2차 평가지표에서도 일관되게 긍정적인 경향을 보여주며, 질병 진행 속도 감소, 안정화 또는 개선의 증거를 제시했다.
주요 2차 평가지표에는 환자가 자가 식별한 가장 불편한 증상 점수, 환자 전반적 중증도 인상 점수, 환자 전..........................................................................................................................................................................................................................................................................................