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리제네론 유전자 치료제, 유전성 청각장애 치료에서 획기적 성과

2025-10-14 02:24:21
리제네론 유전자 치료제, 유전성 청각장애 치료에서 획기적 성과
리제네론 파마슈티컬스(NASDAQ:REGN)가 오토페를린(OTOF) 유전자 변이로 인한 심각한 유전성 청각장애 치료를 위한 실험용 유전자 치료제 DB-OTO의 최신 임상시험 결과를 일요일 공개했다.
이번 연구 결과는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine)에 게재됐으며, 미국이비인후과학회 연례 학술대회에서도 발표됐다.
핵심 임상시험인 CHORD 연구의 최신 결과에 따르면, 참가자 12명 중 11명이 임상적으로 의미 있는 청력 개선을 보였으며, 이 중 3명은 정상 청력 수준을 회복했다.
또한 36주 이상 장기 추적 관찰한 8명의 참가자들은 청력이 안정적으로 유지되거나 지속적인 개선을 보였고, 언어 평가를 완료한 3명 모두 현저한 개선을 나타냈다.
거의 모든 참가자(12명 중 11명, 치료받은 귀 15개 중 14개)가 치료 후 수주 내에 청력 개선 반응을 보였다. 발표된 결과에 따르면, 24주차에 실시한 행동순음청력검사(PTA)에서 9명의 참가자가.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
이 기사는 AI로 번역되어 일부 오류가 있을 수 있습니다.