모더나, MMA 대상 장기 mRNA-3705 연구로 희귀질환 투자 확대

모더나(MRNA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 모더나(MRNA)는 희귀질환 치료제 mRNA-3705에 대한 장기 연장 연구를 진행하고 있다. 공식 명칭은 "mRNA-3705의 다른 임상시험에 이전 참여한 환자를 대상으로 mRNA-3705의 장기 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 1/2상, 글로벌, 공개 라벨, 연장 연구"이다. 이 연구는 심각한 유전성 대사 질환인 메틸말론산혈증(MMA) 환자를 추적하여 시간 경과에 따른 안전성과 지속적인 임상적 이점을 확인한다. 투자자 입장에서 이는 모더나가 백신을 넘어 지속 가능한 희귀질환 치료제로 다각화하려는 노력을 반영하며, 차세대 성장 전략의 핵심 부분이다.

중재/치료: 시험 대상 치료제는 메신저 RNA 기술 기반의 mRNA-3705다. 멸균 액상 주사제로 투여되며, MMA 환자에게 결핍되거나 결함이 있는 메틸말로닐 조효소 A 뮤타제라는 효소의 작동 형태를 체내에서 생성하도록 지시하는 방식으로 설계됐다. 목표는 이전 임상시험에서 이미 약물을 투여받은 환자들의 질병 부담과 합병증을 장기적으로 줄이는 것이다.

연구 설계: 단일 치료군을 대상으로 한 중재적 1/2상 연구다. 등록된 모든 참가자는 mRNA-3705를 투여받으며, 다른 그룹으로의 무작위 배정이나 위약은 없다. 공개 라벨 방식으로 의사와 환자 모두 약물 투여 사실을 알고 있다. 주요 목적은 치료 중심으로, 시간 경과에 따른 약물의 안전성과 환자가 치료를 지속하면서 임상적 이점이 유지되는지 확인하는 것이다.

연구 일정: 이 시험은 2022년 2월 처음 제출되어 연장 단계에 대한 공식 규제 추적이 시작됐다. 현재 모집 중으로 등재되어 있어 모더나가 여전히 이전 mRNA-3705 연구에서 적격 환자를 등록하거나 전환하고 있음을 시사한다. 가장 최근 업데이트는 2025년 12월 22일에 제출되어 프로토콜과 상태가 활성 상태로 지속적인 검토를 받고 있음을 나타낸다. 최종 완료는 그 이후로 예상되므로 실행 가능한 주요 데이터는 아직 시간이 걸릴 수 있다.

시장 영향: 모더나에게 이 연장 연구는 단기 매출보다는 희귀 유전질환 분야에서 파이프라인 입증 포인트를 구축하는 데 더 중점을 둔다. 꾸준한 안전성 및 임상 활성 데이터는 궁극적인 규제 신청을 뒷받침하고 mRNA 플랫폼이 감염병 백신을 넘어 작동할 수 있다는 주장을 강화할 수 있다. 긍정적인 업데이트는 모더나의 비코로나 포트폴리오에 대한 심리를 개선하고 밸류에이션 회복력을 지원할 수 있으며, 특히 시장이 다각화된 수익원을 찾고 있는 상황에서 그렇다. 더 넓은 분야에서 바이오마린과 기타 희귀질환 업체들도 효소 및 유전자 기반 솔루션을 개발하고 있으며, 모더나의 지속적인 진전은 고부가가치 틈새 유전자 시장에서 신뢰할 수 있는 경쟁자로 자리매김할 수 있다. 투자자들은 이를 장기 촉매제로 봐야 한다. 깨끗한 안전성 업데이트나 지속적인 이점의 징후가 나올 때마다 단일 이진 이벤트가 아닌 점진적인 신뢰가 추가된다. 연구는 계속 진행 중이며 업데이트되고 있으며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

(MRNA)의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 모더나 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.