뉴로진 주가 급락... 레트증후군 유전자치료제 초기 임상서 부작용 발생

뉴로진(Neurogene Inc., NASDAQ: NGNE)이 월요일 희귀 유전성 신경발달장애인 레트증후군 여아 환자를 대상으로 한 NGN-401 유전자치료제의 제1/2상 공개 임상시험 저용량 코호트 첫 4명의 중간 임상 데이터를 발표했다.

저용량(1E15 vg)과 고용량(3E15 vg)의 NGN-401은 첫 7명의 소아 참가자(저용량 5명, 고용량 2명)에서 전반적으로 내약성이 좋고 안전성 프로파일이 양호한 것으로 나타났다:

• 치료 관련 중대한 이상반응(SAE) 없음
• MeCP2 과발현 독성을 나타내는 징후나 증상 없음
• 대부분의 치료 관련 이상반응(AE)은 아데노관련바이러스(AAV)의 알려진 잠재적 위험으로, 스테로이드에 반응하여 해결되었거나 해결 중
• 뇌실내(ICV) 관련 이상반응 없음
• NGN-401 치료 후 모든 참가자에서 발작 없음

그러나 회사는 최근 투여된 세 번째 고용량 참가자에서 AAV 유전자 치료의 알려진 위험과 일치하는 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)이 발생하고 있다고 밝혔다.

저용량 중간 유효성 데이터(4명)에서는 모든 참가자가 기준선 대비 임상의가 평가한 임상 전반적 인상-개선 척도(CGI-I)에서 '많이 개선됨'에 해당하는 2점을 달성했다. 3점 미만은 임상적으로 의미 있는 것으로 간주된다.

모든 참가자는 레트증후군의 핵심 임상 영역 중 하나 이상에서 기술 및/또는 발달 이정표를 획득했다. 이는 손 기능/미세운동, 언어/의사소통, 보행/대근육 운동 등을 포함한다.

뉴로진은 NGN-401의 잠재적 치료 범위를 넓히기 위해 청소년/성인 코호트 3을 시작했다. 이 코호트는 16세 이상 3명의 참가자를 고용량으로 등록할 예정이다.

한편 회사는 NGN-101 CLN5 바텐병 유전자치료제 프로그램을 진행하지 않을 것이라고 밝혔다.

화요일 마지막 확인 시점 기준 NGNE 주가는 40.05달러로 전일 대비 44% 하락했다.