사렙타 유전자치료제 두번째 사망자 발생에 주가 40% 폭락

사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)가 자사의 듀센형 근이영양증(DMD) 유전자치료제 엘레비디스의 안전성 업데이트 발표 후 월요일 장전거래에서 주가가 약 30% 급락했다.

주요 내용

이번 조치는 급성 간부전으로 인한 두 번째 사망 사례가 보고된 후 이뤄졌다.

사렙타는 지난 3월에도 엘레비디스 치료 후 급성 간부전으로 인한 환자 사망 사례를 보고한 바 있다.

현재까지 발생한 급성 간부전 사례는 모두 보행이 불가능한 듀센형 근이영양증 환자들에게서 발생했다.

사렙타와 로슈(OTC:RHHBY)는 4월에 여러 임상시험을 일시 중단했다.

1분기 실적 발표에서 사렙타는 2025년 총 제품 매출 가이던스를 29억-31억 달러에서 23억-26억 달러로 하향 조정했다.

윌리엄블레어는 가이던스 하향 조정이 주로 엘레비디스의 처리 시간 지연과 관련이 있다고 분석했다.

안전성 강화 조치

사렙타는 포괄적인 안전성 데이터 검토의 일환으로 보행불능 환자의 급성 간부전 위험을 줄이기 위한 선제적 조치를 취하고 있다.

전문가 패널이 데이터를 평가하고 시롤리무스를 포함한 회사의 제안 요법을 검토할 예정이다. 이는 간 효소 상승을 조절하는 데 추가 면역억제의 효과를 입증한 전임상 데이터에 근거한다.

사렙타는 패널의 권고사항을 미국 식품의약국(FDA)과 공유할 예정이며, 새로운 요법의 시행은 FDA의 지침과 허가를 받아야 한다.

그동안 사렙타는 보행불능 환자에 대한 엘레비디스 출하를 일시 중단한다.

보행 가능한 환자의 경우 치료 변경은 제안되지 않았으며, 엘레비디스 주입 전후의 코르티코스테로이드 투여와 치료 후 모니터링은 현행대로 유지된다.

사렙타는 ENVISION 임상시험(SRP-9001-303 연구로도 알려짐)의 투약을 자발적으로 중단했다.

ENVISION은 고령의 보행 가능 및 불가능한 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 엘레비디스를 평가하는 글로벌 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험이다.

미국에서는 FDA의 신속승인 경로에 따라 보행불능 환자에 대한 확증적 시험으로 진행되고 있다.

주가 동향

SRPT 주식은 월요일 장전거래에서 42.0% 하락한 21.00달러에 거래되고 있다.