인사이트, 희귀 혈액암 치료제 임상서 혈소판 정상화·안전성 입증

인사이트(Incyte Corporation)(NASDAQ:INCY)가 변이 칼레티큘린(mutCALR) 발현 골수증식성종양(MPN) 치료제 'INCA033989'의 첫 임상시험 결과를 공개했다.

MPN은 골수에서 적혈구, 백혈구, 혈소판 등 혈액세포가 과다 생성되는 희귀 혈액암이다.

유럽혈액학회(EHA2025)에서 발표된 이번 데이터는 기존 세포감소 치료에 저항성이 있거나 불내성을 보이는 고위험 본태성 혈소판증가증(ET) 환자들을 대상으로 한 용량 증량 연구 결과다.

이번 연구는 ET 환자들을 대상으로 INCA033989의 안전성과 유효성을 혈액학적 반응과 변이 칼레티큘린 대립유전자 빈도(VAF) 감소를 통해 평가했다.

2025년 4월 4일 기준 결과에 따르면, 모든 용량에서 혈소판 수치가 빠르고 지속적으로 정상화됐으며, 특히 고용량(400mg 이상)에서 더 나은 반응을 보였다.

400mg 이상 용량 투여 환자의 86%가 완전 또는 부분 혈액학적 반응을 보였으며, 이 중 82%는 완전 반응을 달성했다.

평가 가능한 환자의 89%(34/38명)에서 기저치 대비 변이 칼레티큘린 VAF가 감소했다. 치료 3주기 후 평가 가능한 환자의 21%(8/38명)에서 부분 분자 반응(VAF 50% 이상 감소)이 관찰됐다.

단일세포 DNA 시퀀싱을 이용한 탐색 연구에서 INCA033989가 변이 칼레티큘린 보유 세포를 직접 표적화하여 감소시키는 것으로 나타났다. 이러한 감소는 초기 혈액형성(CD34 양성) 세포와 골수-적혈구계열 세포에서 관찰됐다.

동시에 정상(야생형 칼레티큘린) 세포가 증가해 치료가 정상 혈액 생성을 촉진하는 것으로 나타났다.

골수 생검에서도 이러한 효과가 확인됐으며, 변이 칼레티큘린 단백질을 가진 거대핵세포는 감소하고 변이가 없는 거대핵세포는 크게 증가했다.

49명을 대상으로 한 결과에서 INCA033989는 모든 용량 코호트(24~2,500mg)에서 내약성이 우수했으며, 용량 제한 독성은 관찰되지 않았다.

골수섬유증 환자 대상 INCA033989 추가 데이터는 향후 의학회의에서 발표될 예정이다. 2026년 초까지 3상 시험을 시작하는 것을 목표로 규제당국과 논의가 계획되어 있다.

윌리엄 블레어는 INCA33989의 초기 유효성이 강력하다며 이번 업데이트를 긍정적으로 평가했다. 다만 1형과 2형 변이 칼레티큘린 환자 간 용량 차이와 ET 환자에서의 최적 투여 시점에 대해서는 의문이 남아있다고 밝혔다.

애널리스트 매트 피프스는 투자자들이 ET 데이터가 골수섬유증에서 INCA33989의 잠재력을 어떻게 시사하는지 논의해왔다고 전했다. 그는 VAF 감소가 고무적이며 다른 적응증에도 적용될 수 있을 것이라고 보고서에서 언급했다.

주가 동향: INCY 주식은 월요일 장전 거래에서 6.82% 상승한 72.37달러를 기록했다.