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노보 노디스크 알헤모, FDA 승인...혈우병 환자 피하주사 치료 선택권 확대

2025-08-02 02:02:39
노보 노디스크 알헤모, FDA 승인...혈우병 환자 피하주사 치료 선택권 확대

미국 식품의약국(FDA)은 노보 노디스크(NYSE:NVO)의 알헤모(콘시주맙-mtci) 주사제를 12세 이상 억제인자가 없는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 예방 및 감소를 위한 1일 1회 예방요법으로 승인했다.


FDA는 지난해 12월 억제인자가 있는 12세 이상 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 알헤모를 승인한 바 있다.


현재 억제인자가 없는 혈우병 A 또는 B 치료제 대부분이 정맥 주입 방식으로 투여되고 있다. 이번 승인으로 알헤모는 이들 환자에게 피하주사 치료 옵션을 제공하게 됐다.


알헤모는 혈액 응고를 막는 단백질인 조직인자 경로 억제제(TFPI)를 차단하도록 설계됐다.


알헤모는 TFPI를 억제함으로써 억제인자 상태와 관계없이 응고인자 VIII과 IX가 결핍되거나 부족할 때 혈액 응고를 돕고 출혈을 예방하는 트롬빈 생성을 개선한다.


핵심 3상 익스플로러8 임상시험의 주요 목표는 12세 이상 억제인자가 없는 혈우병 A/B 환자에서 알헤모 예방요법과 예방요법 없이 필요시 응고인자 VIII/IX 치료를 받는 경우의 자발적, 외상성 출혈 발생 건수를 연간출혈률(ABR)로 비교하는 것이었다.


연구 결과 혈우병 B 환자의 경우 79%, 혈우병 A 환자의 경우 86%의 통계적으로 유의미한 연간출혈률 감소를 보였다.


또한 두 환자군 모두에서 평균 및 중앙값 연간출혈률이 현저히 감소해 알헤모 예방요법의 효과가 입증됐다. 혈우병 B 환자의 경우 평균 연간출혈률이 14.8에서 3.1로, 중앙값은 14.9에서 1.6으로 감소했다. 혈우병 A 환자는 평균이 19.3에서 2.7로, 중앙값은 19.6에서 2.9로 감소했다.


알헤모는 피하주사용 프리필드 펜(60mg/1.5mL, 150mg/1.5mL, 300mg/3mL)으로 제공되며, 별도로 제공되는 32게이지, 4mm 가는 바늘을 통해 투여된다. 이는 억제인자 유무와 관계없이 혈우병 환자들에게 추가적인 치료 선택권을 제공한다.


지난 2월 노보 노디스크는 억제인자 유무와 관계없이 혈우병 A 아동(1-11세) 70명을 대상으로 한 3상 FRONTIER3 임상시험의 중간 결과를 발표했다.


연간출혈률 중앙값은 0이었으며, 참가자의 74.3%가 치료가 필요한 출혈이 전혀 없었다. 억제인자가 있는 혈우병 A 아동(14명) 전원이 치료가 필요한 출혈이 없었다고 보고했다. 데이터는 Mim8이 내약성이 좋고 효과적임을 보여줬다.


회사는 2025년 중 Mim8의 규제 당국 제출을 계획하고 있다.


올해 3월 FDA는 사노피(NASDAQ:SNY)의 큐피틀리아(피투시란)를 승인했다. 이는 12세 이상 소아 및 성인 환자에서 응고인자 VIII 또는 IX 억제인자 유무와 관계없이 혈우병 A 또는 B의 출혈 예방 및 감소를 위한 최초의 항트롬빈 저하(AT) 치료제다.



주가 동향
금요일 노보 노디스크 주가는 1.91% 상승한 47.97달러를 기록했다.

이 기사는 AI로 번역되어 일부 오류가 있을 수 있습니다.