PTC테라퓨틱스, 희귀질환 치료제 효능 문제로 FDA 승인 실패

미국 식품의약국(FDA)이 화요일 PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)의 프리드라이히 운동실조증 치료제 바티퀴논의 신약신청(NDA)에 대해 보완요구서한(CRL)을 발행했다.
프리드라이히 운동실조증(FA)은 주로 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환이다. 이 질환은 척수, 말초신경, 소뇌의 점진적 손상을 유발해 근육 조절 장애, 보행 장애 및 기타 신경학적 증상을 초래한다.
PTC테라퓨틱스의 매튜 클라인 CEO는 "FDA가 바티퀴논을 승인하지 않기로 한 결정에 실망스럽다"며 "지금까지 수집된 데이터는 바티퀴논이 프리드라이히 운동실조증을 앓고 있는 아동과 성인 모두에게 안전하고 효과적인 치료제가 될 수 있음을 보여준다고 믿는다. FDA와 만나 CRL에서 제기된 문제들을 해결하기 위한 방안을 논의할 계획"이라고 밝혔다.
FDA는 CRL을 통해 바티퀴논의 효능에 대한 실질적 증거가 입증되지 않았으며, NDA 재제출을 위해서는 추가적인 적절한 대조 임상시험이 필요하다고 밝혔다.
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