
![[박준석] TV스페셜](https://img.wownet.co.kr/banner/202508/2025082621c6d0c271f84886a953aee25d7ba0c0.jpg)


웨이브라이프사이언스(Wave Life Sciences Ltd., NASDAQ:WVE)가 알파-1 항트립신 결핍증 치료제 'WVE-006'의 임상 1b/2a상 'RestorAATion-2' 시험 데이터를 공개한 후 수요일 주가가 하락세를 보였다.
알파-1 항트립신(AAT) 결핍증은 폐와 간을 보호하는 데 중요한 AAT 단백질의 생성을 감소시키는 유전성 질환이다.
수요일에 발표된 데이터는 RestorAATion-2 코호트 1(200mg, n=8)의 결과로, 참가자들은 WVE-006를 1회 피하 투여 받은 후 2주 간격으로 7회 피하 투여를 받았다. 또한 코호트 2(400mg, n=8)의 단회 투여 결과도 포함됐다.
M-AAT 단백질 생성 결과에 따르면, WVE-006는 모든 치료 참가자에서 RNA 편집을 유도했으며, 200mg 반복 투여 후 간 및 폐 질환 위험이 낮아지는 수준의 혈청 AAT가 지속적으로 생성됐다.
200mg과 400mg(단회 투여) 코호트의 데이터는 월 1회 또는 그 이하 빈도의 피하 투여 요법을 지지하는 것으로 나타났다. 현재 400mg 다회 투여 코호트에서 월간 투여 요법이 진행 중이며, 웨이브사는 2026년 1분기에 해당 데이터를 발표할 예정이다.
WVE-006는 현재까지 내약성이 우수하며 양호한 안전성 프로필을 보이고 있다.
GSK(NYSE:GSK)는 WVE-006의 독점적 글로벌 라이선스를 보유하고 있다. 웨이브사가 RestorAATion-2 연구를 완료하면 개발 및 상업화 책임이 GSK로 이전될 예정이다.
웨이브사는 자체 보유한 RNA 편집 후보 물질 파이프라인도 계속 발전시키고 있다. 2025년 가을 연구의 날(Research Day)에 이러한 프로그램들의 새로운 전임상 데이터를 공개하고, 2026년에는 추가 RNA 편집 프로그램의 임상 개발을 시작할 계획이다.
수요일 발표 시점 기준 WVE 주가는 21.41% 하락한 7.56달러를 기록했다.