FDA, 드날리 테라퓨틱스 주력 신약 승인 심사 연기

미국 식품의약국(FDA)은 월요일 드날리 테라퓨틱스(NASDAQ:DNLI)의 헌터증후군으로도 알려진 뮤코다당증 2형(MPS II) 치료제 티비데노푸스프 알파의 생물학적제제 허가신청(BLA) 신속승인 심사 일정을 연장했다.

처방약사용자수수료법(PDUFA) 목표일은 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연기됐다.

이번 연장은 FDA의 표준 심사 과정의 일환으로 정보 요청에 대응해 드날리가 제출한 임상약리학 정보 업데이트에 따른 것으로, 약물의 효능, 안전성 또는 바이오마커와는 무관하다. FDA는 추가 데이터를 요청하지 않았다.

드날리는 수정안에서 제출된 업데이트된 정보가 BLA의 임상약리학 또는 위험편익 결론에 영향을 미치지 않는다고 판단하고 있다.

글로벌 승인을 지원하기 위한 2/3상 COMPASS 연구는 북미, 남미, 유럽에서 MPS II 환자들을 대상으로 진행 중이다.

윌리엄 블레어는 회사가 공개 데이터베이스에서 티비데노푸스프의 분자량 불일치를 발견하여 FDA에 보고했다고 밝혔다. 이 문제는 여러 라벨 관련 계산에 영향을 미친다. 경영진은 이 불일치가 중간주기 검토 이후 심사 과정 후반부에 발견되었기 때문에 FDA가 주요 수정안을 발행하는 것이 절차상 당연하다고 설명했다.

마일스 민터 애널리스트는 "PDUFA 연장은 실망스럽지만, 이는 기술적인 문제일 뿐이며 현재의 임상 데이터셋으로 티비의 승인 가능성에 대해 여전히 확신한다"며 "다케다의 말초 제한적 엘라프라제의 이전 헌터증후군 승인에서 규제 선례가 있다고 보며, 최종 승인에 대해 긍정적"이라고 밝혔다.

주가 동향: 화요일 발표 시점 드날리 테라퓨틱스 주가는 0.87% 하락한 14.85달러를 기록했다.