인텔리아, 심각한 간 부작용으로 핵심 임상시험 중단...주가 급락

인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ:NTLA)가 CRISPR 기반 실험 치료제인 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 3상 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 임상시험에서 한 환자에게서 심각한 간 관련 부작용이 발생함에 따라 환자 투약과 스크리닝을 일시적으로 중단했다고 밝혔다.

회사는 규제 당국 및 의료 전문가들과 함께 이번 사례를 평가하는 동안 예방 차원에서 임상을 중단한다고 설명했다.

인텔리아에 따르면 9월 30일 치료를 받은 환자의 10월 24일 검사 결과에서 간 트랜스아미나제와 빌리루빈 수치가 상승한 것으로 나타났다. 해당 환자는 현재 입원 상태로 면밀한 의료 감독을 받고 있다.

존 레오나드 CEO는 "환자 안전에 대한 우리의 약속에 따라 신속하게 대응했다"며 안전하게 임상시험을 재개하기 위한 계획을 수립 중이라고 밝혔다. 진행 중인 MAGNITUDE 임상시험은 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 및 다발성신경병증(ATTR-PN) 환자들을 대상으로 넥시구란 지클루메란의 효과를 평가하기 위한 것이다.

MAGNITUDE 임상시험에는 ATTR-CM 환자 650명 이상과 ATTR-PN 환자 47명이 등록되어 있으며, 이 중 450명 이상이 넥시구란 지클루메란을 투여받은 것으로 추정된다.

1상 임상 유망한 데이터로 프로그램 확대

인텔리아는 9월에 유전성 ATTR 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTRv-PN) 환자 대상 넥시구란 지클루메란의 1상 임상시험 장기 추적 데이터를 발표했다. 국제 ATTR 아밀로이드증 연례 회의에서 발표되고 뉴잉글랜드 의학저널에 게재된 결과에 따르면, 단일 치료 후 트랜스티레틴(TTR) 단백질 수치가 지속적이고 큰 폭으로 감소했다.

0.3mg/kg 이상 용량을 투여받은 환자들의 평균 TTR 수치는 24개월에 92%, 36개월에 90% 감소해 지속적이고 일관된 표적 결합을 보여주었다. 임상 및 바이오마커 결과도 대부분의 환자에서 안정화 또는 개선을 나타냈으며, 72%의 환자가 신경병증 점수에서 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했다.

수정된 체질량지수, 삶의 질 점수, 신경필라멘트 경쇄 수치와 같은 2차 지표들도 개선 추세를 보였다. 2025년 4월 데이터 마감 시점까지 치료제는 전반적으로 내약성이 좋았으며, 경증에서 중등도의 주입 관련 반응만이 보고되었고 치료 관련 중단 사례는 없었다.

인텔리아는 2025년 4월 MAGNITUDE-2 3상 임상시험에서 환자 투약을 시작했으며, 2026년 상반기에 등록을 완료할 것으로 예상하고 있다.

주가 동향: NTLA 주가는 월요일 마지막 거래에서 43.09% 하락한 14.57달러를 기록했다.