화이자와 공동개발한 희귀 혈우병 치료제, 3상서 목표 달성... 상가모 주가 급등

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics Inc, 나스닥: SGMO)가 화이자(Pfizer Inc, 뉴욕증권거래소: PFE)와 공동 개발한 치료제가 목표를 달성하면서 주가가 급등했다. 상가모는 최근 유동성 문제로 어려움을 겪었던 바 있다.

수요일 마지막 거래 시점 기준, 상가모 주가는 36.2% 이상 상승한 주당 55센트에 거래되고 있다.

양사는 성인 중등도 중증 및 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 한 유전자 치료제 '지록토코진 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)'의 3상 AFFINE 임상시험 결과를 발표했다.

AFFINE 연구는 주요 목표를 달성했다.

3e13 vg/kg의 단일 용량 투여 후, 이 유전자 치료제는 주입 전 기간과 비교해 평균 총 연간출혈률(ABR)을 통계적으로 유의미하게 감소시켰다(1.24 대 4.73).

주요 2차 평가지표도 충족되어 예방요법 대비 우수성을 입증했다.

참가자의 약 84%가 주입 후 15개월 시점에 8인자 활성도 5% 이상을 유지했으며, 대부분의 참가자가 8인자 활성도 15% 이상을 보였다.

평균 치료 ABR은 주입 전 기간의 4.08에서 주입 후(12주차부터 최소 15개월[15-44개월]) 0.07로 통계적으로 유의미한 98.3% 감소를 보였다.

투여 받은 모든 참가자 중 1명(1.3%)만이 주입 후 예방요법으로 복귀했다.

AFFINE 연구에서 지록토코진 피텔파르보벡은 전반적으로 양호한 내약성을 보였다.

15명의 환자(20%)에서 중대한 이상반응이 보고되었으며, 이 중 10명(13.3%)에서 보고된 13건의 이상반응이 치료와 관련된 것으로 평가되었다. 치료 관련 이상반응은 일반적으로 임상 관리에 따라 해결되었다.

임상시험 참가자들은 AFFINE에서 5년 동안 평가되며, 장기 추적 연구의 일환으로 최대 15년까지 평가될 예정이다.

지난 4월, 미 식품의약국(FDA)은 화이자의 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파르보벡)를 중등도에서 중증 혈우병 B 치료제로 승인했다.

베크베즈는 2024년 5월 유럽의약품청(EMA)의 인체의약품위원회(CHMP)로부터 긍정적 의견을 받은 후 EMA의 결정을 기다리고 있다.

FDA는 2021년 11월 지록토코진 피텔파르보벡의 연구를 중단시켰다. 일부 환자에서 혈액응고 단백질 8인자 활성이 150%를 초과하는 현상이 나타나자 화이자가 연구를 일시 중단했었다.

주가 동향: 수요일 마지막 거래 시점 기준, SGMO 주가는 64.5% 상승한 66센트, PFE 주가는 0.10% 하락한 29.46달러에 거래되고 있다.