웨이브 라이프 사이언스, RNA 편집 혁신 성과 공개... 세계 최초 인체 임상 입증

웨이브 라이프 사이언스(Wave Life Sciences Ltd., 나스닥: WVE)의 주가가 수요일 상승세를 보이고 있다. 이는 회사가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 WVE-006의 1b/2a상 임상시험인 'RestorAATion-2' 연구에서 작용 기전 입증 데이터를 공개한 데 따른 것이다. AATD는 폐를 보호하는 단백질(AAT)의 수치가 낮아지는 유전성 질환이다.이 질환은 폐와 간 손상을 유발할 수 있다.WVE-006은 AATD 관련 폐 질환, 간 질환 또는 두 가지 모두를 치료하기 위해 설계되었다.회사는 오늘 공개된 작용 기전 입증 데이터가 인체에서 RNA 편집을 임상적으로 입증한 세계 최초의 사례라고 밝혔다.이 데이터는 RestorAATion-2 연구의 첫 번째 단일 용량 코호트(200mg)에서 얻은 것으로, 57일차에 도달한 최초의 두 'ZZ' AATD(Pi*ZZ AATD) 환자의 결과를 포함하고 있다.Pi*ZZ AATD 환자들은 자연적으로 정상형 알파-1 ......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................