머크 고혈압 치료제 윈리베어, FDA 우선심사 승인

미국 식품의약국(FDA)이 머크(Merck & Co. Inc.)(NYSE:MRK)의 윈리베어(Winrevair, 소타터셉트-csrk) 관련 새로운 생물학적제제 추가 허가신청(sBLA)을 우선심사 대상으로 지정했다. 이번 신청은 3상 임상시험 제니스(ZENITH)의 결과를 바탕으로 미국 내 제품 라벨 업데이트를 위한 것이다.

윈리베어는 2024년 성인 폐동맥고혈압(PAH, Group 1 PH) 환자의 운동능력 향상, WHO 기능등급(FC) 개선, 임상적 악화 위험 감소를 위해 승인받았다.

FDA는 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 심사 목표일을 10월 25일로 정했다. 이번 추가 허가 신청은 3상 제니스 임상시험 데이터를 기반으로 한다.

제니스 임상시험은 주요 이환율과 사망률 사건으로만 구성된 1차 평가변수를 사용한 최초의 PAH 3상 결과 연구였다. 또한 압도적인 효능으로 인해 독립적인 데이터 모니터링 위원회에 의해 조기 종료된 최초의 PAH 3상 연구이기도 하다.

제니스 연구에서 윈리베어는 위약 대비 전체 사망, 폐이식, 24시간 이상의 PAH 관련 입원을 포함한 복합 위험을 76% 감소시켰다. 치료 초기부터 개선이 관찰되었으며 연구 기간 동안 효과가 지속적으로 증가했다.

제니스에서 윈리베어의 안전성 프로파일은 이전 연구들과 대체로 일치했다. 이러한 결과는 뉴잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)에 게재되었다. 윈리베어는 현재 스텔라(STELLAR) 임상시험 결과를 바탕으로 45개국 이상에서 승인되어 있다.

지난 6월, 머크는 최근 진단받은 PAH 기능등급 II 또는 III 환자 중 질병 진행 위험이 중등도 또는 고위험군인 성인을 대상으로 한 3상 하이페리온(HYPERION) 연구의 주요 결과를 발표했다.

하이페리온은 전체 사망, 계획되지 않은 PAH 관련 24시간 이상 입원, 심방중격절개술, 폐이식 또는 PAH 악화를 포함한 복합 평가변수로 측정된 임상적 악화까지의 시간(TTCW)이라는 1차 평가변수를 달성했다.

하이페리온에서 PAH 초기 진단 후 12개월 이내에 기존 치료(환자의 72.2%가 이중 요법)에 추가된 윈리베어는 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 수준의 임상적 악화 사건 위험 감소를 보여주었다.