바이오헤이븐 근육위축 신약 임상 실패에 스칼라락 주가 급등

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바이오헤이븐(NYSE:BHVN)이 11일 척수성 근위축증(SMA)과 비만 치료제 탈데프그로벱 알파의 개발 프로그램 업데이트를 발표했다.
RESILIENT SMA 임상시험에서 탈데프그로벱은 MFM-32 척도에서 모든 시점에서 임상적으로 유의미한 운동 기능 개선을 보였으나, 48주 시점에서 위약+표준치료군과 비교해 통계적으로 유의한 차이를 보이지 못했다.
연령, 보행 상태, 기존 치료, 기저 마이오스타틴 수치 등과 관련된 임상적으로 관련 있는 하위그룹과 바이오마커로 정의된 하위그룹에서 효능 신호가 관찰됐다.
예상 외로 많은 피험자(35%)가 기저치에서 측정 가능한 수준의 마이오스타틴이 없었으며, 일부 유전적 요인(SMN2 유전자 복제 수, 인종)에서 치료군 간 불균형이 있었다.
인종과 민족에 따른 사전 지정된 하위그룹 분석 결과, 가장 큰 연구 집단(87% 백인, n=180)에서 48주 차에 MFM-32 점수가 기저치 대비 2.2점 개선된 반면, 대응되는 위약+표준치료군에서는 1.1점..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................