바이오젠, 아이오니스 파마슈티컬스와 공동개발 중인 살라너센 임상결과 발표

아이오니스 파마슈티컬스(IONS)는 파트너사인 바이오젠(BIIB)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질인 살라너센의 1상 임상시험 결과를 발표했다고 밝혔다. 살라너센은 스핀라자와 동일한 작용기전을 활용하면서도 더 강력한 효능을 목표로 개발된 안티센스 올리고뉴클레오타이드다. 이 약물은 연 1회 투여로도 높은 효능을 달성할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.
연 1회 투여된 40mg과 80mg 두 용량 모두에서 전반적으로 내약성이 우수했으며, 뉴로필라멘트 감소를 통해 신경 퇴행이 상당히 둔화된 것으로 나타났다. 탐색적 임상결과에서는 1년 동안 기능이 임상적으로 의미 있게 개선되었고, 새로운 세계보건기구(WHO) 발달단계도 달성했다. 이 데이터는 캘리포니아 애너하임에서 Cure SMA가 주최하는 SMA 연구 및 임상치료 회의에서 발표될 예정이다.
1상 단회 증량 시험은 살라너센의 안전성, 내약성, 약동학을 평가하기 위해 설계되었다. 임상시험은 두 부분으로 구성되었다. A파트는 건강한 성인...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................