바이오젠-아이오니스 공동개발 신약, 노바티스 졸겐스마 치료 이력 소아 환자에서 효과 입증

바이오젠(NASDAQ:BIIB)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 살라너센(BIIB115/ION306)의 1상 임상시험 결과를 25일 발표했다.
바이오젠은 아이오니스 제약(NASDAQ:IONS)으로부터 살라너센의 글로벌 개발, 제조, 상업화 권리를 확보했다. 살라너센은 아이오니스가 발견한 신약이다.
살라너센은 스핀라자(뉴시너센)와 동일한 작용기전을 가지고 있으나 더 강력한 효능을 발휘하도록 설계되어 연 1회 투여로도 높은 치료 효과를 달성할 수 있다.
노바티스(NYSE:NVS)의 유전자 치료제인 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 치료 이력이 있는 SMA 환자들을 대상으로 한 1상 임상시험의 중간분석이 실시됐다. 이는 살라너센의 등록 임상 진행 여부를 결정하기 위한 것이었다.
연 1회 투여되는 40mg과 80mg 두 용량 모두에서 전반적으로 내약성이 양호했으며, 뉴로필라멘트 감소를 통해 확인된 신경 퇴행의 상당한 둔화가 관찰됐다.
탐색적 임상 결.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................