캐프리코, 듀센형 근이영양증 치료제 FDA 승인 좌절

캐프리코 테라퓨틱스(NASDAQ:CAPR)의 주가가 금요일 하락세를 보이고 있다.
이 회사는 듀센형 근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료를 위한 주력 세포치료제 데라미오셀의 생물의약품허가신청(BLA)과 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 완전답변서한(CRL)을 받았다.
FDA는 CRL을 통해 신청서 검토를 완료했으나 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다고 밝혔다.
FDA는 특히 해당 BLA가 효과성에 대한 실질적 증거를 입증하는 법적 요건을 충족하지 못했으며, 추가 임상 데이터가 필요하다고 지적했다.
FDA는 또한 신청서의 화학·제조·관리(CMC) 부문에서 미해결 사항들을 언급했다. 캐프리코는 이 중 대부분을 FDA와의 이전 소통에서 이미 해결했다고 밝혔다.
그러나 FDA는 CRL 발행 시점으로 인해 이러한 자료들을 검토하지 않았다.
FDA는 재신청 시 검토 일정을 재개할 것이라고 확인했다. 또한 향후 진행 방향을 논의하기 위한 A타입 미팅을 요청할 수 있는 기회를 회사에 제공했다.
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