아스트라제네카, 희귀 단백질 침착증 치료제 후기 임상서 실패

아스트라제네카(NASDAQ:AZN)가 수요일 심장 아밀로이드 생존 연장(CARES) 3상 임상시험 결과를 발표했다.
경쇄(AL) 아밀로이드증 환자 중 메이요 단계 IIIa와 IIIb 환자를 대상으로 한 임상에서 경쇄 제거 항체인 안셀라미맙은 위약 대비 1차 평가지표에서 통계적 유의성을 달성하지 못했다.
1차 평가지표는 전체 사망률(ACM)과 심혈관 입원(CVH) 빈도의 계층적 조합이었다. 임상 프로그램의 모든 환자들은 형질세포 이형성증에 대한 표준치료를 병행했다.
안셀라미맙은 사전 지정된 환자 하위그룹에서 위약 대비 전체 사망률과 심혈관 입원 빈도에서 임상적으로 매우 의미 있는 개선을 보였다.
경쇄(AL) 아밀로이드증은 골수의 결함 있는 형질세포가 비정상적으로 면역글로불린 경쇄 단백질을 생성하는 전신성 진행성 아밀로이드증이다.
이러한 비정상 단백질은 잘못 접히고 응집되어 아밀로이드 섬유를 형성하며, 이는 특히 심장과 신장의 조직이나 장기에 침착되고 축적된다. 전 세계적으로 약 74,000명의.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................