유니큐어, 헌팅턴병 치료제 임상서 75% 질병진행 억제 효과...주가 234% 급등

유니큐어(NASDAQ:QURE)가 헌팅턴병 치료제 'AMT-130'의 임상 1/2상 시험에서 긍정적인 결과를 발표한 후 수요일 주가가 급등했다.

주요 내용
이번 연구는 1차 평가지표를 달성했다. 고용량 AMT-130 투여군은 외부 대조군과 비교해 36개월 시점에서 cUHDRS로 측정한 질병 진행이 통계적으로 유의미하게 75% 감소했다. 또한 주요 2차 평가지표인 총기능수행능력(Total Functional Capacity) 측정에서도 질병 진행이 60% 감소하는 통계적 유의성을 보였다.
추가 평가항목에서도 운동 및 인지 기능 개선을 포함한 긍정적인 경향이 나타났으며, 36개월 시점의 평균 CSF NfL 수치는 기저치 이하를 기록했다. AMT-130은 전반적으로 내약성이 우수했으며 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다. 유니큐어는 2026년 1분기에 생물의약품허가신청(BLA)을 제출할 계획이며, 승인 시 같은 해 후반기 미국 출시가 가능할 것으로 전망했다.
한편 유니큐어는 수요일 허큘리스 캐....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................