근육병 신약 개발사 다인 테라퓨틱스 주가 급락... 뒤센 근이영양증 치료제 데이터 업데이트 후

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics Inc.)(나스닥: DYN)가 화요일 뒤센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 DYNE-251의 진행 중인 1/2상 DELIVER 임상시험에서 새로운 임상 데이터를 발표했다.

이번 DELIVER 임상시험 평가에는 20mg/kg(근사 PMO 용량) 코호트에 등록된 8명의 남성 환자의 6개월 바이오마커 및 기능 데이터와 10mg/kg 코호트 참가자 6명의 12개월 기능 데이터가 포함됐다. 20mg/kg 코호트 환자들은 4주마다 한 번씩 DYNE-251 또는 위약을 무작위로 투여받았다.

4주마다 20mg/kg 용량으로 투여한 DYNE-251은 근육 함량을 조정하지 않은 상태에서 정상의 3.71%에 해당하는 평균 절대 디스트로핀 발현을 보였다.

회사는 이 발현 수준이 주간 표준 치료제인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc.)(나스닥: SRPT)의 EXONDYS 51(에테플리르센)을 평가한 대조 임상시험에서 디스트로핀 발현이 정상의 0.3%였던 것보다 10배 이상 높다고 밝혔다.

환자의 근육 함량을 고려한 후, 회사는 평균 절대 디스트로핀 발현이 8.72%로 증가했다고 말했다. 이는 DMD를 위한 다른 실험용 올리고머를 평가하는 연구에서 일반적으로 기록된 수준을 초과하는 것이다.

이러한 결과는 다인이 5월에 발표한 DYNE-251 10mg/kg 용량으로 치료받은 환자들의 6개월 데이터와 일치한다.

DYNE-251 10mg/kg을 4주마다 투여받은 환자들은 6개월 시점에서 정상의 3.22%에 해당하는 평균 절대 디스트로핀 수준과 기준선에서 2.97% 변화(근육 함량 미조정)를 보였다. 근육 함량을 조정했을 때, DYNE-251 치료 그룹은 7.64%의 평균 절대 디스트로핀에 도달했다.

다인 테라퓨틱스는 DYNE-251 20mg/kg와 10mg/kg 4주 간격 투여 그룹에서 여러 기능적 평가 지표에서 의미 있는 개선이 관찰되었다고 밝혔다. 10mg/kg 코호트는 6개월에서 12개월 사이에 보고된 모든 측정치에서 지속적인 개선을 보였다.

DYNE-251은 양호한 안전성 프로필을 보였으며, 대부분의 치료 중 발생한 이상반응은 경증 또는 중등도였다.

다인은 DELIVER 임상시험에서 등록용 코호트를 시작하고 있으며, 2024년 말까지 등록 경로에 대한 업데이트를 제공할 계획이라고 밝혔다.

주가 동향: 화요일 마지막 확인 시점에 DYN 주식은 31.90% 하락한 31.39달러를 기록했다.