노보 노디스크 혈우병 치료제, 유럽 의약품청 자문위 승인 권고

노보 노디스크가 금요일 유럽의약품청(EMA) 산하 인체의약품위원회(CHMP)로부터 혈우병 치료제 알헤모(성분명 콘시주맙)에 대해 긍정적 의견을 받았다고 밝혔다.

알헤모는 12세 이상 A형 또는 B형 혈우병 환자 중 항체 보유자를 대상으로 하는 세계 최초의 1일 1회 피하주사 예방요법 치료제다.

혈우병은 혈액응고 능력을 저하시켜 출혈을 멈추기 어렵게 만드는 희귀 출혈 질환이다.

알헤모는 항조직인자경로억제제(anti-TFPI) 단일클론항체로, 유럽 집행위원회의 승인을 받으면 A형 또는 B형 혈우병 항체 보유자를 위한 최초의 1일 1회 피하주사 예방요법 치료제가 될 전망이다.

이 약물은 체내에서 혈액응고를 막는 TFPI 단백질을 차단하도록 설계됐다. TFPI를 차단함으로써 알헤모는 다른 응고인자가 부족하거나 결핍된 경우에도 혈액응고를 돕고 출혈을 예방하는 트롬빈 생성을 보장한다.

CHMP의 긍정적 의견은 3상 explorer7 연구 데이터에 근거한다. 연구 결과, 콘시주맙 예방요법 시 자발적 및 외상성 출혈이 86% 감소했으며, 예상 연간출혈률(ABR)은 예방요법 미시행 시 11.8회에서 콘시주맙 투여 시 1.7회로 낮아졌다. 콘시주맙의 전체 중간 ABR은 0으로, 예방요법 미시행 시 9.8회와 비교된다.

승인될 경우 알헤모는 휴대가 가능한 미리 혼합된 프리필드 펜 형태로 제공되어 빠르고 쉽게 피하 투여할 수 있게 된다.

노보 노디스크는 약 2개월 내에 유럽 집행위원회의 최종 승인을 기대하고 있다.

알헤모는 현재 호주와 스위스에서 혈우병 A형 또는 B형 항체 보유 청소년 및 성인 환자에 대해 승인됐다. 일본에서는 항체 보유 여부와 관계없이 혈우병 A형 또는 B형 청소년 및 성인 환자의 정기적 예방요법으로 승인받아 출혈 빈도를 예방하거나 줄이는 데 사용되고 있다.

지난 6월, 노보 노디스크는 2seventy Bio의 혈우병 A 프로그램과 종양학 및 자가면역질환을 위한 면역세포의 자가 또는 동종 세포치료를 위한 유전자 편집을 제외한 생체 내 유전자 편집 기술에 대한 권리를 인수했다.

주가 동향: 금요일 마지막 거래에서 노보 노디스크 주가는 0.34% 하락한 117.82달러를 기록했다.