아이오니스 신약 후보물질, 중성지방·췌장염 감소에 효과 입증

아이오니스 파마슈티컬스(나스닥: IONS)가 중증 고중성지방혈증(sHTG) 치료제 올레자르센의 핵심 3상 임상시험인 CORE와 CORE2의 주요 결과를 발표했다.

중증 고중성지방혈증은 중성지방 수치가 500mg/dL 이상으로 크게 상승하는 질환으로, 급성 췌장염의 주요 위험 요인이다.

아이오니스는 지난해 12월 희귀 유전성 중증 고중성지방혈증인 가족성 카일로미크론혈증(FCS) 환자의 중성지방 감소를 위한 보조 치료제로 트린골자(올레자르센)를 FDA 승인받은 바 있다.

아이오니스의 글로벌 심혈관 개발 수석 부사장인 샘 치미카스 박사는 "이번 데이터는 획기적인 것으로, 올레자르센이 중증 고중성지방혈증 환자의 급성 췌장염 발생을 유의미하게 감소시킨 최초의 치료제임을 입증했다"고 밝혔다. 그는 "현재의 표준 치료와 생활습관 개선에도 불구하고, 중성지방 수치가 수천까지 치솟을 수 있는 중증 고중성지방혈증 환자들은 예측 불가능하고 생명을 위협하는 급성 췌장염 발작에 취약한 상태"라고 설명했다.

브렛 모니아 CEO는 "가족성 카일로미크론혈증에서의 성공을 기반으로, CORE와 CORE2의 탁월한 결과는 아이오니스가 급성 췌장염 발작 위험이 있는 많은 중증 고중성지방혈증 환자들을 위한 새로운 치료 기준을 세울 수 있게 했다"고 말했다.

임상시험에서 올레자르센은 공복 시 중성지방을 최대 72%까지 감소시켰으며, 급성 췌장염 발생을 85% 감소시키는 통계적으로 매우 유의미한 결과를 보였다. 안전성과 내약성도 양호했다.

CORE와 CORE2는 약 1,100명의 환자가 참여한 중증 고중성지방혈증 대상 최대 규모의 핵심 임상프로그램이다. 환자들은 치료 기간 동안 표준 지질강하 치료를 병행했다.

올레자르센 80mg과 50mg 월간 투여 용량 모두에서 6개월 시점의 공복 시 중성지방 수치가 위약 대비 통계적으로 매우 유의미하게 감소해 1차 평가지표를 달성했다.

또한 급성 췌장염 발생 감소라는 2차 평가지표도 달성했다. 12개월 시점에서 양 임상시험의 올레자르센 투여군을 통합 분석한 결과, 위약군 대비 85%의 통계적으로 매우 유의미한 발생 감소를 보였다(p=0.0002).

아이오니스는 연내 FDA에 추가 신약신청(sNDA)을 제출할 계획이다.

윌리엄블레어의 마일스 민터 애널리스트는 "췌장염 발생 위험 감소 정도와 통계적 유의성에 대한 상당한 투자자 논쟁이 있었으나, 이번 매우 긍정적인 결과로 이러한 논쟁이 명확히 해소됐다"며 "전반적으로 이번 데이터는 아이오니스에게 최상의 시나리오이며 우리의 기대를 크게 뛰어넘는 것"이라고 평가했다.

주가 동향: 아이오니스 주가는 화요일 현재 31.35% 상승한 56.00달러에 거래되고 있다.