리제네론 유전자 치료제, 유전성 청각장애 치료에서 획기적 성과

리제네론 파마슈티컬스(NASDAQ:REGN)가 오토페를린(OTOF) 유전자 변이로 인한 심각한 유전성 청각장애 치료를 위한 실험용 유전자 치료제 DB-OTO의 최신 임상시험 결과를 일요일 공개했다.

이번 연구 결과는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine)에 게재됐으며, 미국이비인후과학회 연례 학술대회에서도 발표됐다.

핵심 임상시험인 CHORD 연구의 최신 결과에 따르면, 참가자 12명 중 11명이 임상적으로 의미 있는 청력 개선을 보였으며, 이 중 3명은 정상 청력 수준을 회복했다.

또한 36주 이상 장기 추적 관찰한 8명의 참가자들은 청력이 안정적으로 유지되거나 지속적인 개선을 보였고, 언어 평가를 완료한 3명 모두 현저한 개선을 나타냈다.

거의 모든 참가자(12명 중 11명, 치료받은 귀 15개 중 14개)가 치료 후 수주 내에 청력 개선 반응을 보였다. 발표된 결과에 따르면, 24주차에 실시한 행동순음청력검사(PTA)에서 9명의 참가자가 70 dBHL 미만의 청력 개선을 보이며 임상시험의 1차 평가변수를 달성했다.

6명은 보조기구 없이 작은 목소리를 들을 수 있게 됐으며, 3명은 더 나아가 속삭임까지 감지할 수 있는 정상 청력 감도를 달성했다.

24주차에 1차 PTA 평가변수를 달성하지 못한 한 명의 참가자는 48주차에 '거의 정상' 수준의 청력 감도를 달성했다.

9명의 참가자는 90데시벨(dB) 이하에서 청성뇌간반응(ABR)을 보이며 임상시험의 주요 2차 평가변수도 달성했다.

36주 이상(최대 72주) 추적 관찰한 8명의 참가자에서 청력 개선이 안정적으로 유지되거나 지속적으로 향상됐다.

48주 이상 추적 관찰한 3명의 참가자에 대해 언어 발달 평가도 실시됐으며, 모두 현저한 개선을 보였다. 이 중 한 참가자는 시각적 단서 없이 1음절 및 2음절 단어를 식별할 수 있었고, 소음이 있는 환경에서도 멀리서 들리는 소리와 말소리에 반응할 수 있었다.

12명의 참가자 모두에서 수술 절차와 DB-OTO는 잘 견딜 수 있는 수준이었으며, DB-OTO 관련 부작용은 보고되지 않았다. 2명의 참가자에서 중대한 이상반응이 발생했는데, 하나는 인공와우 수술 합병증으로, 다른 하나는 최근 예방접종과 관련된 것으로 확인됐다.

리제네론은 올해 말 DB-OTO의 미국 규제당국 승인 신청을 계획하고 있다.

주가 동향: 리제네론 주식은 월요일 마지막 거래에서 1.7% 하락한 554.95달러를 기록했다.