노바티스 희귀질환 치료제, FDA 승인...희귀 신장질환 유일 치료제로 확대

미국 식품의약국(FDA)은 노바티스(NYSE:NVS)의 경구용 치료제 파브할타(Fabhalta, 성분명 입타코판)를 C3 사구체신염(C3G) 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 승인했다. 이는 해당 질환에 대한 최초이자 유일한 치료제다.

C3G는 보체계, 특히 대체경로의 이상으로 인해 사구체(신장 여과기)가 손상되어 C3 단백질이 축적되는 희귀 신장질환이다.

3상 임상시험 APPEAR-C3G에서는 성인 C3G 환자를 대상으로 1일 2회 경구 투여하는 파브할타의 효능과 안전성을 평가했다.

파브할타 투여 결과, 치료 시작 14일 만에 임상적으로 유의미한 단백뇨 감소가 나타났으며, 이는 12개월까지 지속됐다. 공개 연장 기간에서도 파브할타로 전환한 참가자들에게서 단백뇨 감소가 관찰됐다.

지난달 파브할타는 유럽의약품청(EMA)으로부터 C3G 치료제로 긍정적인 CHMP 의견을 받았다. 중국과 일본에서도 규제 당국의 검토가 진행 중이다.

이번 승인은 파브할타의 세 번째 미국 승인이자, 2024년 8월 이후 노바티스의 신장질환 포트폴리오에서 두 번째 승인이다. 앞서 파브할타는 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 면역글로불린A 신장병증(IgAN) 환자의 단백뇨 감소를 위해 FDA로부터 조건부 승인을 받은 바 있다.

파브할타는 2023년 12월 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 첫 FDA 승인을 받았다. 2024년 4분기 매출은 5700만 달러를 기록했다.

노바티스는 파브할타 외에도 차별화된 작용기전을 가진 두 가지 IgAN 치료제의 후기 개발을 진행하고 있다. 경구용 엔도텔린A 수용체 길항제인 아트라센탄은 2024년 2분기에 FDA 제출이 수락되어 2025년 상반기 결정이 예상되며, 피하 투여 항APRIL 단클론항체인 지가키바트는 현재 3상 개발 중이다.