유니큐어, 파브리병 유전자치료제 임상서 유망한 효과와 관리 가능한 안전성 입증

유니큐어(NASDAQ:QURE)가 파브리병 치료를 위한 실험용 유전자치료제 AMT-191의 1/2a상 임상시험 첫 번째 코호트에서 초기 안전성과 탐색적 유효성 데이터를 공개했다.

파브리병은 지방을 분해하는 효소가 부족한 유전성 리소좀 저장 질환이다.

이 질환은 α-갈락토시다아제 A(α-Gal A) 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 글로보트리아오실스핑고신(lyso-Gb3)이 독성 수준으로 축적되어 신장, 심장, 신경계, 눈, 장, 피부에 손상을 일으킬 수 있다.

AMT-191은 1회 정맥 투여용 실험 AAV5 기반 유전자치료제로, 초생리적 α-Gal A 발현을 달성하도록 설계된 독자적이고 강력한 프로모터를 포함하고 있다.

2025년 7월 24일 기준으로, 첫 번째 코호트 A(6×1013 게놈 카피/kg)의 모든 환자 4명에서 α-Gal A 활성이 정상 수준 평균 대비 27배에서 208배까지 크게 증가했다.

첫 투여 환자의 경우 치료 후 45주, 가장 최근 투여 환자의 경우 12주까지 모든 환자에서 상승된 수준이 지속적으로 유지되었다.

4명의 환자 모두 효소대체요법(ERT)을 중단했으며, 데이터 마감일까지 혈장 lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지되었다.

현재까지의 데이터를 기반으로 AMT-191은 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다.

6×1013 gc/kg 용량에서 2명의 환자에서 AMT-191과 무관한 중대한 이상반응(SAE) 2건(뇌졸중, 복시), 관련된 SAE 2건(흉통, 트로포닌 상승), 관련 가능성이 있는 SAE 1건(연수막 조영증강)이 관찰되었다.

또한 1명의 환자에서 코르티코스테로이드 치료로 회복된 무증상 3등급 간효소 상승이 발생했다. 이 사례는 프로토콜에 따라 용량제한독성으로 분류되었으나, 심각하지 않았고 입원이 필요하지 않았다. 이 환자에서 α-Gal A 발현 손실은 관찰되지 않았다.

유니큐어는 2026년 상반기에 1/2a상 임상시험의 업데이트된 결과를 발표할 예정이다.

주가 동향: QURE 주식은 금요일 마지막 거래에서 0.79% 상승한 17.87달러를 기록했다.