노바티스, 신장질환 치료제 파브할타 임상 3상 성공...파이프라인 강화

노바티스(NYSE:NVS)가 성인 IgA 신장병증(IgAN) 환자를 대상으로 한 파브할타(iptacopan)의 APPLAUSE-IgAN 임상 3상 최종 결과를 발표했다.

IgA 신장병증(베르제 병)은 면역글로불린 A(IgA)라는 항체 덩어리가 신장 여과기에 축적되어 염증과 손상을 일으키는 자가면역 신장 질환이다.

파브할타는 2년간 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소의 연간 총 기울기로 측정한 IgAN 진행 속도를 늦추는데 있어 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 우수성을 입증했다.

eGFR은 신장이 혈액에서 노폐물을 여과하는 능력을 추정하는 혈액 검사다.

APPLAUSE-IgAN 연구에서 파브할타는 이전 보고된 데이터와 일치하는 양호한 안전성 프로필을 보였다. APPLAUSE-IgAN 최종 분석의 전체 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이다.

노바티스는 이 데이터를 2026년 파브할타 허가 신청에 활용할 계획이다. 노바티스는 파브할타와 함께 반라피아(아트라센탄)와 실험용 약물 지가키바트를 포함한 다중 자산 IgAN 포트폴리오를 계속 발전시키고 있다.

파브할타 개요

파브할타는 보체 대체 경로의 경구용 인자 B 억제제다.

노바티스가 발견한 파브할타는 2023년 12월과 2024년 5월에 각각 미국 식품의약국(FDA)과 유럽위원회(EC)로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료제로 승인받았다.

파브할타는 또한 2024년 8월 미국에서, 2025년 9월 중국에서 빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgA 신장병증 환자의 단백뇨 감소를 위한 조건부 승인을 받았다.

2025년에는 C3 사구체신염(C3G) 성인 환자 치료제로 FDA와 EC 승인, 중국과 일본의 승인을 받아 이 질환에 대한 최초의 승인된 치료제가 되었다.

8월에는 트라베어 테라퓨틱스(NASDAQ:TVTX)의 IgAN 치료제 필스파리(스파르센탄)에 대해 FDA가 개정된 위험평가 및 완화 전략(REMS) 라벨링을 승인했다. 이 업데이트로 필스파리 치료 시작부터 간 기능 모니터링 주기가 3개월로 줄었으며, REMS에서 배아-태아 독성(EFT) 모니터링 요구사항이 제거되었다.

8월에는 보어 바이오(NASDAQ:VOR)의 협력사인 레메젠이 중국에서 성인 IgAN 환자를 대상으로 한 텔리타시셉트의 임상 3상 연구 A단계에서 주요 평가변수를 달성했다고 발표했다. 임상 3상 연구 A단계에서 텔리타시셉트는 39주차에 위약 대비 24시간 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)을 55% 감소시키며 단백뇨 감소라는 주요 평가변수를 달성했다(p<0.0001).

주가 동향: 노바티스 주식은 목요일 발표 시점에 0.68% 상승한 130.86달러를 기록했다. 벤징가 프로 데이터에 따르면 52주 최고가인 133.55달러에 근접하고 있다.