솔리드바이오사이언스, 듀센 유전자치료제 개발 경쟁에서 앞서

수정: 본 기사는 트루이스트가 수요일에 솔리드바이오사이언스 커버리지를 개시했음을 반영해 수정되었다.

수요일, 트루이스트는 골격 및 심장 근육 질환을 위한 유전자 치료제를 개발 중인 임상단계 바이오테크 기업인 솔리드바이오사이언스(Solid Biosciences Inc., 나스닥: SLDB)에 대한 커버리지를 시작했다.

트루이스트는 매수 등급과 16달러의 목표주가를 제시했다.

새로운 통합 플랫폼은 솔리드바이오사이언스의 마이크로디스트로핀(uDys) 트랜스진 설계 전문성과 아반티바이오의 첨단 AAV 제조 공정을 결합한다. 준 리 애널리스트는 이를 통해 듀센형 근이영양증 치료를 위한 최고 수준의 유전자 치료제인 SGT-003이 개발될 수 있다고 제안했다.

애널리스트는 2025년 1분기에 예정된 SGT-003 인체 시험 데이터의 중간 검토가 솔리드바이오사이언스의 주력 듀센형 근이영양증 프로그램과 광범위한 근골격 유전자 치료 플랫폼의 위험을 줄일 수 있다고 강조했다.

또한 회사는 2025년 상반기에 카테콜아민성 다형성 심실빈맥증에 대한 두 번째 신약 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다.

트루이스트 애널리스트는 케이트 테라퓨틱스와 노바티스(NYSE:NVS)의 프로그램이 여전히 전임상 단계에 있는 반면, 솔리드바이오사이언스는 DMD 치료제 개발에서 앞서 있다고 덧붙였다. 솔리드바이오사이언스의 SGT-003은 산화질소 합성효소 도메인을 포함한 독특한 uDys 설계로 인해 추가적인 이점을 제공할 수 있어 돋보일 잠재력이 있다.

리 애널리스트는 DMD 유전자 치료 분야가 승인된 치료제와 임상 시험 중인 여러 치료제로 매우 경쟁적이라고 강조한다. 그러나 솔리드바이오사이언스는 고급 페이로드(uDys+nNOS)와 특화된 전달 방법(AAV-SLB101)을 결합한 독특한 접근 방식으로 돋보인다.

최근 FDA 주최 회의에서 DMD 환자의 부모들은 사렙타 테라퓨틱스(나스닥:SRPT)의 엘레비디스와 같은 기존 치료제가 충분하지 않다는 우려를 표명했다. 엘레비디스는 현재 DMD에 대해 유일하게 승인된 유전자 치료제다.

애널리스트는 "DMD 환자의 부모들이 더 나은 선택지의 필요성을 표현한 최근 FDA 주최 회의를 기반으로, 우리는 더 나은 유전자 치료제를 위한 공간뿐만 아니라 필요성이 있다고 생각한다"고 말했다.

수요일, FDA는 회사의 프리드리히 운동실조증에 대한 SGT-212의 신약 임상시험계획(IND)을 승인했다. 프리드리히 운동실조증은 프라탁신 단백질 수준 부족으로 인한 퇴행성 질환이다.

1b상 임상시험 개시는 2025년 하반기에 예상된다.

주가 동향

수요일 마지막 확인 시, SLDB 주식은 4.7% 상승한 4.10달러에 거래되고 있다.