리제네론, 희귀 유전질환 치료제 3상 임상서 긍정적 결과 확인

리제네론 파마슈티컬스(NASDAQ:REGN)가 섬유성 진행성 골화증(FOP) 성인 환자를 대상으로 한 가레토스맙의 3상 OPTIMA 임상시험에서 주요 평가지표를 달성했다고 발표했다.

FOP는 근육과 힘줄, 인대 조직이 점진적으로 뼈로 변하면서 '제2의 골격'을 형성해 신체 움직임을 제한하는 희귀 유전질환이다.

임상 결과 56주 시점에서 가레토스맙 3mg/kg 및 10mg/kg 투여군은 위약 대비 각각 94%, 90%의 새로운 골병변 감소 효과를 보였다.

가레토스맙은 FOP의 이소성 골화 병변의 주요 원인인 액티빈 A를 중화하는 단일클론항체다.

56주 동안 가레토스맙 투여군에서는 중단 사례가 없었으며, 위약군에서는 난소낭종으로 인해 1명이 중단했다. 피부 및 연조직 감염은 용량 의존적으로 증가했으며(위약군 7건, 3mg/kg 투여군 9건, 10mg/kg 투여군 15건), 비출혈이나 심각한 출혈 사례는 용량 의존성을 보이지 않았다. 근골격계 통증은 가레토스맙 투여군 모두에서 감소했다(위약군 1.............................................................................................................................................................................................................................